Três anos é o tempo estimado para que a pesquisa envolvendo uma nova terapia para um tipo raro de cegueira, a amaurose congênita de Leber, esteja disponível a todos os pacientes com a enfermidade.
É o que acredita o pesquisador brasileiro Valder Arruda, professor da Universidade da Pensilvânia e integrante da equipe que publicou os primeiros resultados de um estudo sobre a doença esta semana na revista científica New England Journal of Medicine (www.nejm.org).
A pesquisa, denominada Segurança e Eficácia de Transferência de Genes para a Amaurose Congênita de Leber, ainda está no início, mas já teve sua segurança comprovada. Agora, segundo Arruda, os cientistas buscam a dose certa para o tratamento. Por isso, o quarto paciente a ser submetido ao tratamento já recebeu uma dose maior - e assim ocorrerá com o quinto caso, programado para o meio do ano.
Pesquisadores e pacientes podem ser do Brasil
Os próximos passos do estudo prevêem a aplicação do tratamento em um número maior de pacientes e, para isso, a equipe já busca pesquisadores e pacientes em outros países - alguns da Europa já participam da pesquisa.
- Estamos buscando, inclusive, parcerias no Brasil - conta ele.
Além de levar esperança aos portadores da doença, a terapia deverá ser de fácil aplicabilidade, diz Arruda:
- A pesquisa baseou-se num estudo com cachorros acompanhados durante oito anos. Cada um deles recebeu uma dose da cópia do DNA. Isso nos leva a crer que os pacientes precisarão de duas aplicações durante a vida ou uma a cada 10 anos.
Descoberta inovadora
A DOENÇA
- A amaurose congênita de Leber é uma doença congênita, que se manifesta ainda na infância e é a forma mais grave entre as cegueiras congênitas
- Os pais começam a perceber que a criança tem alguma dificuldade de visão quando ela não consegue seguir objetos e luzes
- O diagnóstico é efeito pelo exame oftalmológico
- Ainda não há tratamento para a doença. Hoje, os médicos trabalham apenas na adaptação do paciente à deficiência visual. A esperança reside, atualmente, na terapia recém-descoberta por cientistas da Universidade da Pensilvânia, nos EUA - além de Arruda, a equipe tem como pesquisadores Albert Maguire (cirurgião de retina), Jean Bennett (oftalmologista) e Katherine High (terapia gênica)
- Geralmente, nos primeiros 10 anos, o paciente enxerga um pouco. Em torno dos 20 anos, a visão já está bastante comprometida e, aos 30 anos, a pessoa não enxerga mais - às vezes, apenas vê flashes de luz, semelhantes ao que uma pessoa sadia enxerga quando está com os olhos fechados
O TRATAMENTO
- O alvo da pesquisa é o epitélio pigmentoso da retina (EPR), onde a doença se manifesta
- O tratamento consiste na transferência de uma cópia de um DNA sadio da EPR65 (criado em laboratório) para a célula epitelial da retina do paciente
- A cópia do DNA é transportada por um vetor, um vírus inofensivo chamado AAV
- O vetor é injetado na célula por meio de uma cânula e leva até lá a cópia do DNA
- Esse vetor, o vírus AAV, permanece no local da injeção, atingindo apenas seu alvo
- Resultados preliminares demonstraram que três pacientes - um de 19 anos e dois de 26 anos - submetidos a essa terapia melhoraram a capacidade de enxergar
A PESQUISA
http://content.nejm.org/cgi/content/full/NEJMoa0802315
Fonte: Diário Catarinense - 12-05-2008